「醫師，白血病是不是血癌？」「血癌有沒有藥救？」「為什麼我的小孩會得這種病？」「我的小孩還能活多久？」「化學藥物治療的副作用是不是很大？」「聽說某地草藥很有效，我們想出院吃草藥，好不好？」每當面對一位新被診斷的白血病患童，從家長所提出一連串有關病況的問題，不難看出為人父母對子女的關注之心及對疾病的恐慌與憂慮之情。不錯，小兒白血病即是俗稱的「血癌」，由於廿一世紀的人類，已到了談「癌」色變的程度，無怪乎家屬對此疾病會產生如斯的恐懼，並期望能覓得草藥偏方。事實上，近年來小兒白血病的化學藥物治療，已有相當大的進展。根據統計，卅年前小兒急性淋巴球白血病的二年存活率不到百分之廿，如今高達百分之九十以上。因此，臨床上我們已丟棄「血癌」的病名，而以「小兒白血病」稱之。

小兒白血病以急性淋巴球白血病最多，占百分之八十左右；其次是急性非淋巴球白血病（即急性骨髓球白血病），約占百分之十五；所剩百分之五則為慢性骨髓球白血病 ; 至於慢性淋巴球白血病多在六十歲以後才發病，兒童僅有少數病例報告。小兒白血病的病因，至今仍不十分清楚。不過，某些因素已被證實與罹病有關，像放射線照射、化學藥物、工業化學原料污染、病毒感染、遺傳因子及染色體異常等。其發生率在每百萬孩童約有二十例左右，發病年齡以二至六歲為最多。

小兒白血病在臨床上最常見的症狀就是持續高燒，主要原因之一是身體中正常的白血球受到影響，患童扺抗力降低，造成感染不斷所致。其他的表徵，則有臉色蒼白、胃口差、活力不佳、不明原因的皮下紫斑、流鼻血或牙齦出血、腹部脹、肝脾腫大、頸部淋巴腫塊、骨頭或關節疼痛，在嬰幼兒則可能出現跛行或不願走路的情形。一般的血液常規檢查可見血紅素下降（貧血），血小板數目減少，白血球數目增加甚而出現芽球。正確的診斷，則必須做骨髓穿刺檢查；骨髓細胞中若芽球數超過百分之廿五以上（正常芽球數為少於百分之五）就可以診斷為急性白血病－血癌。

小兒白血病目前仍以化學藥物治療為主，近卅年來由於化學藥物的推陳出新，以及對病程的正確掌握，痊癒的病例已達百分之五十以上。一般認為化學藥物治療會對患童造成嚴重的副作用，其中較為家長擔心的大多是噁心、嘔吐、脫髮、食慾不振等。事實上，這些副作用在停藥後多半可以恢復。至於化療造成骨髓抑制的副作用則值得注意，因為常引起嚴重的感染。不過充分的營養補給，良好的衛生習慣、規律的生活起居，往往可以顯著地減少感染的發生。有關草藥偏方對小兒白血病的療效，因缺乏系統性、客觀的臨床研究比較，縱使有少數個案痊癒之報導，亦不足採信。根據我們多年來的觀察，改服草藥的患童，大多數於半年後因病況轉惡而重新住院治療。

由於白血病是因骨髓內細胞發生障礙而致病，「骨髓移植」可說是另一的根本療法。從一九七○年迄今，這種手術不知為多少患者帶來了新的生命契機。然而異體骨髓移植並非所有的小兒白血病患童都能接受，必須要有組織相容匹配的給與者捐贈方可行之，而這個適當的給與者即使是在兄弟姐妹手足間亦僅有25%的機會。所以，如何利用臍帶血造血幹細胞移植來治療白血病，正受醫界的重視。由於造血幹細胞移植仍有相當多的風險及副作用，現今對某些預後佳，具低危險因子的白血病仍以傳統化療為主。未來如何發展更適切的化學藥物及治療方式，來降低白血病的復發率及減少化療所引起的副作用，仍是小兒白血病極待研究發展的主要方向。