臺中榮總罕見疾病暨血友病中心主任王建得醫師指出，急性紫質症病因是人體血基質合成過程的酵素功能異常，
導致神經毒性物質在體內過量累積而引起的一群相似的疾病所組成。其中最常見的是急性間歇性紫質症，佔所有急性紫質症的80%。
依據國健署的登錄資料，截至2022年七月台灣有 127 位紫質症患者。
急性紫質症過去僅能使用靜脈注射血基質濃縮液及葡萄糖液輸液來減少體內紫質的代謝產物，緩解症狀。
新的治療契機，可利用核糖核酸干擾(RNAi)技術製成的藥物，每個月經過皮下預防性注射一次，搭配正常的生活作息，減少發病的風險。